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研究显示:基因编辑技术有望防治心脏病
2022-07-18 新华网 责任编辑：陈曦

新华社北京7月18日电(记者乔本孝)据美国《麻省理工学院技术评论》网站日前报道,一名家族性高胆固醇血症患者在新西兰接受了基因编辑临床试验,以期降低血胆固醇水平,从而防治心脏病。这项临床试验是利用基因编辑技术防治心脏病的一次新探索。

据报道,本次试验采用了一种新型CRISPR基因编辑技术——单碱基编辑技术,有望永久降低低密度脂蛋白水平。低密度脂蛋白,也被称为“坏”胆固醇,水平偏高可能引发动脉硬化,堵塞血管,引发心血管疾病。CRISPR基因编辑技术常被比作“基因剪刀”,本次试验采用的单碱基编辑技术仅需替换单个碱基。

此前动物研究显示,这种疗法可将猴子体内的低密度脂蛋白水平降低60%,疗效已持续有效超过1年,并且很有可能是永久性的。

接受试验的这名患者属于先天胆固醇水平过高,已患有心脏病。美国一家生物科技公司的研究人员替换了其肝脏细胞的PCSK9基因单个碱基,这种基因可帮助调节低密度脂蛋白胆固醇水平。研究人员预计此举可永久降低志愿者“坏”胆固醇水平。研究计划总共为40名家族性高胆固醇血症患者提供基因编辑治疗。

本次试验采用和mRNA疫苗类似的原理,将基因指令装载到纳米颗粒中,再导入到人体内。新冠疫情带动大量mRNA疫苗产能,加以转化后,有助于降低本次试验技术推广的成本。

此前,基因编辑技术主要在罕见病患者身上应用,如果本次试验成功,基因编辑技术或可广泛应用于常见疾病的预防。英国《自然》网站报道说,试验结果预计在2023年公布。

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