美药管局批准近20年来首款阿尔茨海默病新药

新华社华盛顿6月7日电(记者 谭晶晶)美国食品和药物管理局7日批准一款治疗阿尔茨海默病(俗称老年痴呆症)的新药。据介绍,这是美国自2003年以来批准的首款治疗阿尔茨海默病的药物,也是首款靶向该疾病潜在病理生理学机制的疗法。

这款名为Aduhelm的新药由美国生物技术公司百健研发,通过美药管局“加速审批”通道获批。“加速审批”可使药物在最终临床结果得出前获批。但以这种方式获批的药物还必须通过一个审批后试验,不能通过该试验验证其疗效的药物将按药管局相关程序退出市场。

美药管局在一份声明中说,美国约有620万名阿尔茨海默病患者。研究人员针对该药物开展了三项独立研究,涉及3482名阿尔茨海默病患者。研究包括随机双盲对照试验,使用不同剂量药物进行效果评估。接受药物治疗的患者大脑中β-淀粉样蛋白斑块有显著减少,且减少程度与用药剂量和时长相关联,接受安慰剂治疗的患者蛋白斑块没有变化。

阿尔茨海默病是一种神经系统退行性疾病,临床上以记忆障碍、失语、执行功能障碍以及人格和行为改变等全面性痴呆表现为特征,病因迄今尚不明确。β-淀粉样蛋白的异常积累是阿尔茨海默病的早期表现之一,最终可在大脑中形成斑块,破坏神经突触的功能。

据美药管局介绍,该药的处方信息说明该药会导致淀粉样蛋白相关成像异常,但多会在一段时间后消失;此外还可能出现血管性水肿、荨麻疹等过敏反应。其他常见副作用还包括头痛、跌倒、腹泻、意识模糊等。

据美国媒体报道,一些美国医学专家认为该药靶向的是阿尔茨海默病的潜在病理生理学机制而不是症状,临床上尚未被证明可以显著减缓该退行性疾病的进程,因此是否应获批存在争议。美药管局药物评估和研究中心主任帕特里齐娅·卡瓦佐尼表示,尽管该药物在临床方面的数据很复杂,但美药管局认为有大量证据表明它能够减少大脑中的β-淀粉样蛋白斑块,这些斑块的减少很可能给患者带来重要益处。