中国自主研发抗癌新药首次获批美国上市

记者从苏州生物医药产业园区获悉，由百济神州公司自主研发的BTK抑制剂泽布替尼15日通过美国食品和药物管理局批准，用于治疗既往接受过至少一项疗法的套细胞淋巴瘤患者。这标志着泽布替尼成为迄今为止第一款完全由中国企业自主研发、在美国食品和药物管理局获准上市的抗癌药。

淋巴瘤是一组起源于淋巴造血系统的恶性肿瘤的统称，是全球范围内发病率增速最快的恶性肿瘤之一。在目前已知的淋巴瘤70多个亚型中，套细胞淋巴瘤(MCL)侵袭性较强，多数患者在确诊时已处于疾病晚期，面临着治疗手段有限、预后不良的困境。

泽布替尼是一款新型强效BTK抑制剂，目前正作为单药或与其他疗法联合用药，在多种淋巴瘤治疗中开展临床试验。数据显示，在针对套细胞淋巴瘤的临床试验中，84%以上接受泽布替尼治疗的患者达到了总体缓解。泽布替尼获得FDA(美国食品和药物管理局)批准是基于两项临床试验的有效性数据，其中一项治疗复发/难治性MCL患者的多中心的2期临床试验BGB-3111-206中，患者在接受泽布替尼治疗后，总缓解率达到84%，包括59%的完全缓解，此项试验的中位持续缓解时间为19.5个月，中位随访时间为18.4个月。

这项关键性2期临床研究由北京大学肿瘤医院牵头开展，北京大学肿瘤医院淋巴瘤科主任、大内科主任朱军教授作为首席研究者主持了本次研究。朱军教授表示：“近年来，我国淋巴瘤的临床治疗和药物研发步入快速发展的时期。曾经，我们只能期待国外的新药进入我国，如今情况发生了极大改变。作为临床肿瘤医生，能够参与并见证本土自主研发的新药首次在FDA获准上市，让我非常欣慰。这代表着我国的创新能力和研究水平得到国际上的肯定，我们不仅能为中国患者研发新药，也能让更多国家的患者受益，为世界提供中国的治疗方案。”

泽布替尼的主要发明人之一、百济神州(苏州)生物科技有限公司总经理王志伟博士介绍，“最初立项时，我们的目标很明确，一定要做一个选择性高、对靶点抑制非常专一的化合物。我们通过优化分子结构，希望将BTK靶点的特异性结合率达到最大化，并最大限度减少脱靶现象，以降低不良反应的发生率。同时，我们通过工艺上的一系列改进，力求实现药物在体内更好地吸收。”

从最初立项到正式在FDA获准上市，泽布替尼研发历时超过7年。截至目前，泽布替尼在全球启动的临床试验累计超过20项，临床试验覆盖的国家超过20个，全球范围内超过1600位患者接受了泽布替尼的治疗。约400多位国际临床专家参与或主持了泽布替尼的临床试验，其中，来自中国的临床专家超过60位。同时，百济神州已向中国国家药品监督管理局递交了该药物两款适应证的新药上市申请，并均被纳入优先审评通道，在国内获批后，将在苏州生物医药产业园区桑田岛区域的小分子药物生产基地进行生产，有望早日惠及我国本土患者。

据悉，百济神州目前正在全球范围对泽布替尼开展16项临床研究，包括9项注册性或有望实现注册的临床试验。同时，泽布替尼正在针对华氏巨球蛋白血症、慢性淋巴细胞白血病进行2项对比伊布替尼的全球临床3期头对头研究，这也是我国首个与外资药企研发产品开展直接头对头研究的本土新药。

长期以来，在我国上市的抗癌原研药主要依赖进口，而从本土出口海外的药品则多为原料药或仿制药，总体对全球医药创新体系的贡献相对较小。近年，随着改革开放的深化与综合国力的提升，我国医药行业加快转型升级，尤其在药改、医改的利好政策驱动下，制药业兴起创新浪潮，大批科学家归国投入新药研发，为医药产业从仿制转向创新、从本土走向全球，注入了可持续发展的活力。