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医学奇迹!首例基因编辑疗法拯救血癌女婴

2015-11-19 07:18:17  来源:北京青年报  责任编辑:陈玮   我来说两句

莱拉的父亲说,“接受一个从未在人类身上使用过的治疗方法听起来有点吓人,但即使有风险,只要有一线希望我们也会毫不犹豫地尝试。”

癌症是医学上最棘手的病症,也是一直困扰医疗界的重大难题,它与人类共存,威胁健康,却又为最尖端的医学研究带来“困境中的不绝希望”!据英国《每日邮报》11月5日报道,一位身患血癌的英国女婴在接受基因编辑技术治疗后成功康复,健康生活至今,成为世界首例婴儿白血病治疗奇迹。

传统化疗令家人绝望,果断接受正在实验的基因编辑技术

医疗奇迹的主人公名叫莱拉·西蒙斯,是一名活泼可爱的女孩,诞生于伦敦北部。她的出生原本给家庭带来莫大幸福,但三个月大时,她开始不停哭闹,此后被父母带去医院检查,结果被诊断为白血病,从此开始漫长治疗之路。在接受化疗和骨髓移植后,莱拉的父母以为已经无碍。然而天不从人愿,出院仅七周后莱拉病情复发。医生劝慰他们早日回家,留下些美好回忆,因为死神已在门外等候。

但这对英国夫妻选择不再相信保守治疗,他们果断地放弃了传统医院的治疗建议,辗转到大奥蒙德街医院,接受了当时还在试验中的基因编辑技术来治疗莱拉。莱拉的母亲说,“我们不接受停止治疗,所以我们同意医生采取任何可以拯救女儿的治疗方法,哪怕是从来没有采用过的方法,我们也愿意尝试。”

基因编辑技术的核心,是将改造基因后的细胞放入患者体内

在治疗莱拉之前,大奥蒙德街医院的医生只在小鼠身上测试过基因编辑疗法。当时,整个治疗方案并不完善,尚处在试验之中。治疗方法的核心是将抗癌基因插入健康的捐赠者血液细胞中,再将改造基因后的细胞放入患者体内。

今年6月份,医生将1毫升经过基因编辑的健康细胞注入莱拉体内。莱拉的父亲说,“对于此次治疗,女儿并没注意到发生了什么,她仍在床上玩耍嬉戏。接受一个从未在人类身上使用过的治疗方法听起来有点吓人,但即使有风险,只要有一线希望我们也会毫不犹豫地尝试。”

如今,多亏了注入的那5000万个基因工程编辑过的细胞,使得莱拉体内的癌细胞被捕杀且病情开始消退。在治疗初期还看不出明显效果,但几周后莱拉开始出现复苏的迹象,医生紧接着对莱拉进行骨髓移植以确保根除疾病。现在,医学检测结果发现,莱拉身上的血癌细胞已完全消除。

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