基因疗法或可促“功能性治愈”艾滋病

新华网华盛顿３月５日电（记者林小春）美国研究人员５日说，他们借助一种改造免疫Ｔ细胞的基因疗法，成功让一名暂停服用抗逆转录病毒药物者体内的艾滋病病毒消失。他们表示，尽管这与该感染者先天具有一种有利的突变基因有关，但有关结果表明基因疗法将来有望促进“功能性治愈”某些艾滋病病毒感染者。

人体免疫Ｔ细胞的细胞膜表面有一种名为ＣＣＲ５的蛋白质受体，这种受体就像艾滋病病毒入侵免疫细胞的通道，该病毒通常要与这种受体结合，才能进入免疫细胞。科研人员早先发现，少数欧洲人体内的ＣＣＲ５基因存在变异，导致其编码合成的ＣＣＲ５蛋白质受体表达异常，这相当于将艾滋病病毒进入Ｔ细胞的大门关闭，使这些人对艾滋病病毒天生具有抵御能力。

美国宾夕法尼亚大学研究人员在新一期《新英格兰医学杂志》上报告说，他们从１２名艾滋病病毒感染者体内提取未被感染的Ｔ细胞，并对该细胞的ＣＣＲ５基因进行改造，让艾滋病病毒无法通过其合成的ＣＣＲ５蛋白质受体进入这些细胞内。

研究人员把改造后的Ｔ细胞注回感染者体内，每人一次性注入１００亿个Ｔ细胞。这１２名感染者被分为两组，每组６人，其中一组４周后开始停止服用抗逆转录病毒药物１２周。在停药的６名感染者中，有４人体内的艾滋病病毒数量变少，还有１人病毒检测结果呈阴性。研究人员后来发现，这名感染者体内本来就有ＣＣＲ５突变基因。

研究负责人、宾夕法尼亚大学教授卡尔·琼说，这项研究表明，可以安全有效地改造艾滋病病毒感染者自身的Ｔ细胞，模拟针对艾滋病病毒的抵抗性，这些细胞注回感染者体内后会维持一段时间，即使不服药也能将艾滋病病毒拒之门外。“这使得我们更加相信”，改造Ｔ细胞是免于终身使用抗逆转录病毒药物、促使“功能性治愈”艾滋病的关键。“功能性治愈”是指感染者停止治疗后，也难以在其血液中检测出某病毒。

过去几年中，基于ＣＣＲ５突变基因的疗法日益受到医学界重视。这种疗法始于一名叫做蒂莫西·布朗的美国男子，他曾感染艾滋病病毒并同时患有白血病。但他于２００７年在德国柏林被移植携有ＣＣＲ５突变基因的骨髓后，其艾滋病病毒检测一直呈阴性。布朗因此成为医学界公认的艾滋病“治愈”第一人。