广西3年减少3155个地贫儿出生 目前试水基因治疗

科研进步 治愈有望

广西试水基因治疗

一方面是重症地贫儿的出生在减少，另一方面是输血+规范祛铁的常规治疗，以及造血干细胞移植等技术的发展，让重症地贫患者得到治愈。去年12月，广西的两个女童在中华骨髓库找到合适的供者，先后经过造血干细胞移植，治愈了重症地贫(本报去年12月25日曾作报道)。

科研工作者没有停下脚步，继续为地贫患儿和家长带来希望。基因治疗被视为治愈地中海贫血的新突破，比起造血干细胞移植，安全性要高很多。地中海贫血是由基因缺陷引起的，基因治疗就是用病毒作为载体，将无缺陷的基因引入细胞中，替换掉有缺陷的基因。目前，基因治疗在美国已获准进入临床试验阶段。

记者了解到，广西已经有医疗科研机构开始进行基因治疗方面的研究。相关负责人透露，目前研究还处于实验室阶段，相信不久的将来会有喜人的结果。基因治疗存在一些难点：比如，替换进去的基因会不会乖乖听话，好好干活？“新人”取代了“老朋友”，周围的基因会不会有意见，发生一些异常的表现，从而引发新的健康问题？

据介绍，从目前的情况看，原本有害的病毒经过“驯化”，能乖乖地当起“搬运工”，替换进去的新基因也开始进入工作状态。尽管从实验室进入临床还需要时间，但是对地贫患儿和家长来说，又多了一份希望。